Maladies rares : les laboratoires ne prennent pas assez de risques

Un marché de niche attractif pour les grands laboratoires pharmaceutiques

Le secteur des maladies rares est devenu en quelques années un marché très lucratif.

Grâce à plusieurs mécanismes incitatifs mis en place en Europe et aux États-Unis, ce secteur attire les grands laboratoires pharmaceutiques.

En effet, les nouveaux médicaments ayant obtenu la désignation orpheline bénéficient d’un accès plus rapide au marché et d’une exclusivité de 10 ans (7 ans au Royaume-Uni). Ceci permet aux laboratoires de rentabiliser leur investissement avant l’arrivée de médicaments concurrents.

Le prix des médicaments dits orphelins, qui peut atteindre plusieurs centaines de milliers d’euros par an et par patient, est un argument de poids pour investir le marché des maladies rares.

Par exemple, le médicament censé éradiquer l’hépatite C en 12 semaines est facturé 41 000 euros par patient.

Les big pharmas s'intéressent par ailleurs aux maladies rares pour développer des traitements pour des maladies bien plus courantes. En effet, les médicaments orphelins constituent un élément très précieux permettant de mieux connaître des maladies non rares.

Selon une étude réalisée par le cabinet EvaluatePharma, les ventes de médicaments dits orphelins vont progresser de près de 11 % par an d’ici à 2020. Ce marché pèsera donc 176 milliards d’ici à 2020.

Pour profiter de la forte rentabilité du marché des maladies rares, les plus grands laboratoires pharmaceutiques misent particulièrement sur le rachat des biotechs, ne lésinant pas sur les moyens.

Par exemple, le laboratoire pharmaceutique irlandais Shire s’apprête à acquérir la biotech américaine NPS Pharmaceuticals pour la modique somme de 5,2 milliards de dollars (4,4 milliards d’euros).

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L'impact des politiques de santé sur la recherche en maladies rares

Les investissements dans la recherche sur les maladies rares sont fortement influencés par les politiques de santé publique. En France, le Plan National Maladies Rares joue un rôle crucial dans l'orientation des efforts de recherche et de développement. Ce plan, renouvelé périodiquement, vise à améliorer le diagnostic, la prise en charge et le traitement des patients atteints de maladies rares.

Incitations gouvernementales et partenariats public-privé

Pour encourager les laboratoires à investir dans ce domaine, le gouvernement français a mis en place plusieurs dispositifs :

• Des crédits d'impôt recherche spécifiques aux maladies rares
• Des subventions directes pour les projets de recherche prometteurs
• La facilitation des partenariats entre laboratoires publics et entreprises privées

Ces mesures visent à réduire les risques financiers pour les "Big Pharma" tout en stimulant l'innovation. Cependant, certains critiques estiment que ces incitations ne sont pas suffisantes pour compenser le manque de rentabilité potentielle de ces traitements.

La négociation des prix des médicaments par le gouvernement peut avoir un impact significatif sur la volonté des laboratoires à investir dans la recherche sur les maladies rares. Un équilibre délicat doit être trouvé entre l'accessibilité des traitements et la nécessité de garantir un retour sur investissement pour les entreprises pharmaceutiques.

Par ailleurs, la problématique du remboursement des médicaments, y compris ceux qui s'avèrent inefficaces, soulève des questions éthiques et économiques complexes dans le contexte des maladies rares, où les essais cliniques sont souvent limités en taille et en durée.